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脊髓性肌萎缩去国外看病也有新药治疗啦

时间:2019-07-30 浏览:次 来自:新里程美家

  脊髓性肌萎缩症是一种罕见的、而往往致命的遗传性疾病,它主要影响患者的肌肉力量和运动。2016年12月23日,美国食品和药物管理局海外医疗(FDA)批准了Spinraza(nusinersen)上市,它是首款用于治疗儿童以及成人脊髓性肌萎缩症(SMA)的新药。Spinraza是一种注射到脊髓周围液体的注射剂。去国外看病需要治疗脊髓性肌萎缩的患者不妨来试试这一新药物!

  “脊髓性肌萎缩症的治疗药物一直以来有着长期的需要,脊髓性肌萎缩症是导致婴儿死亡常见的遗传性疾病,而且它的症状将会对人们整个生命阶段造成影响,”FDA的药物评价和海外医疗研究中心神经类产品部主任Billy Dunn医学博士说道,“我们建议药物申请者提前分析研究结果,这显示了FDA致力于帮助开发和批准安全有效的罕见疾病药物的承诺,我们也一直在努力快速审查这项上市申请,可以对这种令人衰弱的疾病批准首款新药我们感到无比的兴奋。”尤其是去国外看病的患者来说,可谓是兴奋地不行,毕竟生存的希望又会再一次加。

  在药物开发过程中,FDA与申请者紧密合作,帮助设计和实施该批准所基于的分析。Spinraza的有效性是在一项海外医疗临床试验中得到验证,该临床试验纳入121例婴儿期就发作脊髓性肌萎缩症的患儿,试验者于 6 个月之前就被确诊,并 7 个月之前接受次药物治疗。患儿随机分配,或接受药物治疗,即把Spinraza注射到脊髓周围液体中,或进行无药物注射的模拟操作(皮肤点刺)。接受Spinraza治疗的患儿数量是接受模拟操作的患儿数量的两倍。该项临床试验评估婴儿的动作发展指标(motor milestones),包括头部控制、坐、仰卧位踢腿能力、翻滚、爬行、站立及行走等,得到改善的患者的百分比。到国外看病的患者有幸也会体验到这种感受。

  脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病,患者由于丧失控制运动的下运动神经元而导致虚弱无力和肌肉萎缩。发病年龄、症状以及进展速度具有较的差异性。Spinraza被批准用于所有范围的脊髓肌肉萎缩患者,包括来国外看病的患者!

  海外医疗另外还进行了开放式非对照临床研究,试验者为出生 30 天到 15 岁首次用药的症状性患儿,以及生出 8 天到 42 天首次用药的患儿。这些研究缺乏对照组,因此与对照研究相比更难以解释,但研究结果似乎普遍支持在婴儿期发病患者中进行的对照临床试验所证明的临床疗效。

  在Spinraza海外医疗临床试验中,参与者出现的常见的副作用是上呼吸道感染、下呼吸道感染以及便秘。警告和注意事项包括低血小板计数记忆肾毒性。另外也在动物研究中观察到神经毒性。

  FDA要求申请者进行一项中期分析,以尽早评估研究结果。121例患者中有82例有资格进行这项分析。接受新药治疗的患儿中,40%的患儿对于该研究定义的动作发展指标中获得改善,而对照患者中中动作发展指标没有一例能够得到改善。

  根据一项旨在鼓励开发用于预防与治疗罕见儿科疾病新药与新生物制剂的计划,该药物的申请者获得了一张罕见儿科疾病优先审评认证。凭借该审评认证,申请者将来可为一款不同产品的上市申请获得一个优先审评资格。这是自FDA开始该计划以来第8个罕见儿科疾病优先审评认证。FDA 对这款脊髓性肌萎缩新药的上市申请授权了快速通道指定和优先审评。药物还获得了孤儿药物资格,该资格是一项激励措施,有助于和鼓励罕见疾病药物的开发。

  毕竟为了千里迢迢到国外看病的患者,为了广生命的希望,让我们一起相信科学的力量!

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