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恶性肿瘤患者出国就医新希望?美国首款CAR-T获批上市

时间:2017-09-29 浏览:次 来自:新里程美家

  8月30日,FDA官方网站宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市,用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病,其商品名为Kymriah(tisagenlecleucel)。

  这是FDA批准的首款CAR-T疗法,也是FDA批准的基因治疗药物,它的出现为众多因为受B细胞急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)的儿童和年轻成人看到了希望,具有里程碑的意义。

  根据治疗流程,CAR-T细胞免疫治疗包括两核心环节:一是用于制备CAR-T细胞的基因修饰载体的生产,即生产CAR慢病毒载体;二是CART细胞的制备和应用,包括采集患者的免疫细胞、体外细胞培养、转染、扩增和回输等制备和治疗;它的安全性和有效性多次在临床试验中得到证实,治疗三个月内的总体缓解率为83%。

  此次,获批公告中,FDA方面也表示,Kymriah的剂量是根据使用的患者自身T细胞所产生的定制治疗。“患者的T细胞被收集并送到制造中心,在进行遗传修饰以包括含有特异性蛋白质(嵌合抗原受体或CAR)的新基因,其指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原(CD19)。一旦细胞被修饰,它们被注入到患者体内以杀死癌细胞。

  专注于重疾病出国看病的机构莱蒙医疗指出,美国免疫疗法新的治疗方案给许多患者带来了新的希望,但是,由于疾病的复杂性和个体的差异,病情是不是适合出国就医;国外有没有好的治疗方案;患者的预期是否合理等等均是需要考虑的问题。作为出国看病机构,不能拒任何患者的求生欲望,但不会报喜不报忧,会通过科学合理的方式为患者提供适合他的具体医疗方案。

  来源:中国网

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